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Genstränge
Gene: Fehlerhafte Gene, die für Erbkrankheiten verantwortlich sind, sollen bald ausgetauscht werden können (Foto: Krebshilfe)
Sind Erbkrankheiten bald heilbar?

Künstliche Proteine sollen in Zukunft fehlerhafte Gene zerschneiden und durch gesunde Gene austauschen. Damit wäre es möglich, Erbkrankheiten zu therapieren.

Bei den künstlich hergestellten Proteinen handelt es sich um so genannte Zinkfingernukleasen. Diese funktionieren wie Scheren. Nachdem sie den DNA-Strang an einer fehlerhaften Stelle aufgeschnitten haben, wird in den Zellen automatisch ein Reparaturvorgang aktiviert, die Lücke wird mit "gesundem" Genmaterial aufgefüllt. Fehlerhafte Gene werden so gegen intakte ausgetauscht, ohne dass toxische Nebeneffekte auftreten.

Bisher konnten Forscher nicht garantieren, dass die Gen-Scheren nur am "kranken" Gen schneiden. "Wir haben jetzt die Struktur der Nukleasen so verändert, dass sie zielgenau nur noch das defekte Gen angreifen können", erklärt Prof. Toni Cathomen vom Institut für Virologie am Campus Benjamin Franklin, Berlin. Das bedeute allerdings, dass für jede Erbkrankheit eine maßgeschneiderte Schere entworfen werden müsse.

Getestet hat das Team die neuen Gen-Scheren in einer Zellkultur. Bei diesen Versuchen konnte ein fehlerhaftes Gen in über zehn Prozent der Zellen korrigiert werden, ohne dass diese dabei zu Schaden gekommen sind. Die Forscher vermuten, dass neue Blutstammzellen auch im Organismus einen Wachstumsvorteil gegenüber den kranken Zellen besitzen und nach und nach alle Funktionen übernehmen können. So würde das Immunsystem des Patienten langsam wieder aufgebaut.

"Das ist ein großer Erfolg", betont Cathomen. "Mit dieser neuen Behandlung ließe sich dann beispielsweise jedem Patienten mit angeborener Immunschwächekrankheit helfen." War man bisher auf Stammzellen eines geeigneten Spenders angewiesen, könnte man jetzt stattdessen die korrigierten, körpereigenen Zellen des Patienten transplantieren.

Doch noch steckt das Ganze in einem frühen Stadium. "Wir wollen testen, ob mit den Scheren auch wirklich ein kompletter Organismus geheilt werden kann", sagt Cathomen. "Möglicherweise eine Erkenntnis, die uns als Grundlage für klinische Studien dienen wird." Der Forscher hofft, dass die Proteine alle Tests bestehen und mit ihnen in Zukunft bestimmte Erbkrankheiten vollständig geheilt werden können.

WANC 19.07.07

Neue Therapien gegen Arthrose und Rheuma

BMBF-Veröffentli- chung zur Förderung des Projekts

 
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